Matéria traduzida e adaptada do inglês, publicada pela matriz americana do Epoch Times.
Um tratamento utilizando a ferramenta de edição genética Crispr tornou-se o primeiro de seu tipo a ser aprovado para uso no NHS, destinado ao tratamento de pacientes com uma rara desordem sanguínea hereditária, frequentemente encontrada em pessoas nascidas de casamentos entre primos.
Centenas de pessoas que vivem na Inglaterra com uma desordem sanguínea limitante podem estar prestes a receber o tratamento, cujo preço de tabela é superior a £1,6 milhão, embora o NHS tenha negociado um acordo confidencial com o fabricante, o que significa que o custo real será menor.
As autoridades de saúde saudaram a decisão do Instituto Nacional para Excelência em Saúde e Cuidados (NICE) como um “momento histórico” para os pacientes com a condição, que são principalmente de origem étnica paquistanesa, indiana e bangladeshiana.
A condição, conhecida como beta talassemia dependente de transfusão (TDT), é uma forma mais grave de talassemia, que pode causar anemia devido à falta de hemoglobina no sangue. A forma mais leve pode não requerer tratamento.
Um estudo realizado por acadêmicos no Paquistão descobriu que 96% dos casamentos que resultaram em crianças com beta talassemia eram entre primos, sendo 72% desses casamentos entre primos de primeiro grau. Casamentos entre primos são uma norma cultural em partes do sul da Ásia, Oriente Médio e norte da África. Especialistas recomendam que primos que se casam façam aconselhamento para estarem cientes dos riscos e considerem fazer triagem genética ao esperar um bebê.
Tecnologia premiada com o Nobel
O tratamento é o primeiro a ser licenciado usando a ferramenta de edição genética Crispr, que rendeu aos seus inventores o Prêmio Nobel de Química em 2020.
A terapia, chamada Exagamglogene autotemcel, ou exa-cel, é comercializada como Casgevy e é fabricada pela empresa de biotecnologia Vertex, com sede em Massachusetts.
Ela funciona modificando um gene defeituoso nas células-tronco da medula óssea de um paciente para permitir que o corpo produza hemoglobina funcional.
As células editadas geneticamente são então infundidas de volta no paciente, com os testes mostrando um alto nível de sucesso e libertando os pacientes do fardo de ter que fazer transfusões de sangue regulares ao longo de suas vidas.
O NICE deu sinal verde para o uso do Casgevy no tratamento de pacientes com idades entre 12 e 35 anos, que também precisarão de quimioterapia antes de receber a terapia, além de uma estadia de quatro a seis semanas no hospital durante o tratamento.
Aqueles nascidos com essa condição limitante de vida normalmente dependem de transfusões de sangue regulares ao longo da vida para sobreviver, e o único tratamento curativo atualmente disponível no Reino Unido é um transplante de células-tronco de doador.
O Casgevy agora se tornará uma opção para cerca de 460 pacientes que são adequados para o transplante de células-tronco, mas para os quais não se encontra um doador.
O NICE recomendou que o Casgevy seja utilizado como parte do Fundo de Medicamentos Inovadores (IMF), o que permitirá a coleta de mais dados sobre sua eficácia clínica e custo-benefício.
Terapias gênicas “revolucionárias”
Amanda Pritchard, CEO do NHS England, disse em um comunicado: “Este é um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma potencial cura para aqueles que enfrentam essa desordem debilitante agora disponível no NHS.”
Pritchard acrescentou que este foi “o mais recente de uma série de terapias gênicas revolucionárias garantidas pelo NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefícios significativos para os pacientes.”
O professor Bola Owolabi, diretor do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades em Saúde do NHS England, disse em um comunicado: “Estamos comprometidos em reduzir as desigualdades em saúde, disponibilizando novos e pioneiros tratamentos no NHS para condições, como a talassemia, que afetam desproporcionalmente pessoas de algumas minorias étnicas.”
Em março, orientações preliminares do NICE não recomendaram o Casgevy para uso generalizado no NHS para tratar a doença falciforme grave, após a agência reguladora afirmar que precisava de “mais dados sobre sua eficácia, além de um acordo comercial.”
Yasmin Sheikh, chefe de políticas da instituição de caridade de células-tronco Anthony Nolan, saudou a decisão do NICE, mas pediu a expansão do uso da terapia gênica.
Ela disse em um comunicado: “Essa terapia inovadora também deve ser financiada para pessoas com doença falciforme, onde tem um enorme potencial e é urgentemente necessária.
“A comunidade com doença falciforme está esperando há meses que o NICE e o fabricante do Casgevy, Vertex, cheguem a um acordo sobre a introdução dessa terapia no NHS.
“Esperamos que essa aprovação para a talassemia demonstre que uma solução é possível e instamos o NICE e a Vertex a trabalharem juntos para disponibilizar esse tratamento aos pacientes com doença falciforme o mais rápido possível.”
O tratamento será oferecido em sete centros especializados do NHS em toda a Inglaterra e País de Gales nas próximas semanas.
