Uma equipe internacional de pesquisa desenvolveu uma nova terapia baseada em nanotecnologia, chamada nanoGLA, para o tratamento da doença de Fabry, e obteve uma nova solução terapêutica com eficácia notável em estudos pré-clínicos.
O projeto foi liderado pela pesquisadora Nora Ventosa, do grupo Nanomol-Bio do Instituto de Ciência dos Materiais de Barcelona (ICMAB-CSIC) e do Consórcio da Rede do Centro de Pesquisa Biomédica em Bioengenharia, Biomateriais e Nanomedicina (CIBER-BBN) e foi publicado na revista Science Advances.
Contou também com a colaboração de pesquisadores de várias instituições internacionais, como ICMAB-CSIC, CIBER-BBN, Vall d’Hebron Research Institute (VHIR) e várias empresas de países como Áustria, Israel, China, Dinamarca ou Reino Unido.
A doença de Fabry é uma doença rara de origem genética causada por uma deficiência da enzima GLA (alfa-galactosidase A), que provoca o acúmulo de substratos gordurosos (principalmente globotriaosilceramida ou Gb3) nas células e, portanto, graves repercussões em vários órgãos.
A terapia com NanoGLA, baseada no uso de nanolipossomos (partículas de tamanho nanométrico compostas por uma bicamada lipídica que pode encapsular fármacos), permite que a enzima deficiente em GLA encapsulada nos nanolipossomos atinja efetivamente os órgãos mais afetados por essa doença.
Durante o projeto, os pesquisadores conseguiram fabricar a nanoGLA com a qualidade e a quantidade necessárias para que os testes pré-clínicos avançassem para as fases clínicas.
Em estudos com modelos de camundongos da doença de Fabry, o nanoGLA demonstrou maior eficácia em comparação com terapias que utilizam a enzima na forma não encapsulada, mostrando eficácia nos órgãos afetados e até mesmo no cérebro, um marco importante que os tratamentos atuais não conseguem atingir.
Esses resultados destacam o potencial dessa terapia para tratar as manifestações sistêmicas e cerebrovasculares da doença de Fabry.
“A nova formulação de nanoGLA representa uma oportunidade promissora para tratar as manifestações neurológicas da doença, uma limitação que as terapias atuais não conseguem superar”, explicou Elisabet González, pesquisadora do ICMAB e uma das principais autoras do artigo.
Um dos próximos desafios para os pesquisadores é desenvolver tratamentos mais seguros e mais eficazes, aproveitando o potencial da nanotecnologia.
Esses resultados, obtidos no âmbito do projeto europeu Smart4Fabry, financiado pelo programa de pesquisa e inovação Horizon 2020 da União Europeia, deram luz verde para continuar o desenvolvimento farmacêutico do nanoGLA em direção às fases clínicas com pacientes humanos.
A Comissão Europeia, por meio dos projetos EU Phoenix e Nano4Rare, concedeu o financiamento necessário para concluir a fase pré-clínica e obter aprovação para entrar na fase clínica.
